Brasil-Mundo - Jovem cientista brasileira se destaca nos EUA por trabalho em sua própria doença, a fibrose cística

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Foram vários e-mails para amigos, famílias e empresas, e principalmente, muitas postagens nas redes sociais. Em menos de quatro meses, a cientista Miriam Frankenthal Figueira levantou cerca de US$ 12 mil para a fundação americana de fibrose cística, a CF Foundation. Por seu esforço, a fundação selecionou essa carioca de 33 anos para o programa “Tomorrow 's Leaders” (Líderes do Amanhã). Miriam não esconde o orgulho de ganhar o prêmio. Frida Sterenberg, correspondente da RFI em Nova York “Ela é uma fundação essencial para o avanço da ciência. Um dos medicamentos mais novos que nós temos, que é uma mudança de paradigma na fibrose cística, foi primeiramente financiado pela CF Foundation", explica. "O conhecimento ajuda a desenvolver tratamentos não só para os Estados Unidos, mas pro mundo todo." Miriam ocupa um lugar especial nesse grupo de jovens líderes: o trabalho que ela desenvolve é em sua própria doença, diagnosticada aos 13 anos. Até então, seus sintomas eram tratados como se ela tivesse bronquite e asma. Mas aos 12 anos, magrinha e continuando a perder peso, ela sentia que tinha algo errado. A fibrose cística é uma doença genética rara que afeta vários órgãos, principalmente o sistema respiratório. Por causa de uma proteína defeituosa, há um desequilíbrio de água e sais na superfície das células. Essa disparidade cria um muco espesso no pulmão, o que leva a um ambiente favorável a infecções constantes. Com o tempo, as contaminações repetidas danificam e destróem o tecido pulmonar. Doença despertou vocação para a pesquisa Ela conta que, após o diagnóstico, seus pais fizeram contatos com pesquisadores internacionais e relataram sobre os avanços nos estudos para desenvolver novos tratamentos. “Isso me despertou um interesse de querer fazer parte. Me deu esperança também de que novos medicamentos iriam surgir e aliviar os meus sintomas”, relembra. Miriam estudou Biomedicina no Brasil e hoje faz pós-doutorado na Universidade da Carolina do Norte, onde pesquisa fisiologia pulmonar e, especificamente, a fibrose cística. “Ser cientista e entender mais sobre a própria doença me ajuda na adesão ao tratamento. Eu estou por dentro do que está acontecendo, eu sei o que está vindo por aí. Então isso me mantém motivada também.” Ainda não existe cura para essa doença que afeta cerca de 75 mil pessoas no mundo, mas os avanços científicos das últimas décadas acrescentaram muitos anos de vida aos pacientes de fibrose cística, além de uma grande melhora na sua qualidade de vida. Miriam explicou que existem mais de 2 mil mutações na fibrose cística. No Brasil, a grande diversidade étnica faz com que a maioria dos pacientes – assim como ela própria – tenha mutações raras. “Existem atualmente medicamentos, mas a maioria trata somente dos sintomas. Por exemplo, trata a infecção: consiste em várias nebulizações para tentar manter as infecções pulmonares controladas", observa. "Mas oito anos atrás, surgiu um primeiro medicamento que atua no defeito celular, que é um defeito dessa proteína. O problema é que esse primeiro medicamento foi só para 5% dos pacientes que tinham algumas mutações específicas.” No Brasil, esse medicamento foi aprovado para ser incluído no SUS apenas no ano passado – quase uma década de atraso, para o grupo de pacientes elegíveis a esse tratamento. RNA mensageiro promete novos avanços no tratamento Em 2019, um novo medicamento,Trikafta, foi aprovado para 90% dos pacientes nos Estados Unidos, os que têm a mutação mais comum. Miriam conta que, por ter mutações raras, ela não se beneficiaria do Trikafta. A cientista achou que demoraria muito para ter acesso a um tratamento como esse, que atua direto no defeito celular. Mas em 2020, testes in vitro demonstraram que uma das mutações de Miriam responde bem ao Trikafta. Ela começou o novo tratamento em janeiro e diz que sua vida se transformou. “É realmente impressionante. Quando você tem fibrose cística, o peito fica cheio, você se sente cansado, tem acúmulo de secreção. Então isso mudou muito pra mim, agora que minhas células estão funcionando melhor. Então eu respiro melhor, eu acordo me sentindo melhor, tenho menos infecções pulmonares. É uma transformação de vida", comemora. "Eu estava trabalhando antes com esse medicamento e via, já no laboratório, como ele era potente. E agora, finalmente ver no meu corpo é algo que eu não sei nem como explicar. É muito, muito maravilhoso. Eu espero que todo mundo possa ter acesso a esse tipo de tratamento.” Ainda existem muitos pacientes com outras mutações raras que não são elegíveis a esse medicamento. Por isso, Miriam avalia que eles precisarão de uma nova tecnologia. “Essa nova tecnologia é uma terapia de RNA-mensageiro, que agora está bem famoso por causa das vacinas. É uma terapia que, como funciona antes do defeito da proteína – que é o que causa a fibrose cística –, vai servir para todos os pacientes, independentemente da mutação que eles têm", ressalta. "Acho que o que estou trabalhando agora é relevante para os pacientes de uma forma geral no mundo todo e, mais especificamente, no Brasil, onde menos pacientes são elegíveis para a droga que já está no mercado atualmente.”

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